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Terapia con cellule CAR-T: un trattamento personalizzato

Qual è la differenza tra chemioterapia e terapia cellulare?

I farmaci chemioterapici sono sostanze chimiche che hanno come bersaglio le cellule cancerose che causano la malattia in modo da ucciderle o inibirne la crescita. Esistono diversi tipi di farmaci chemioterapici per il trattamento del cancro e di solito vengono utilizzati in combinazione per massimizzare i loro effetti.

Le terapie cellulari sono un trattamento personalizzato in cui le cellule viventi vengono utilizzate per trattare diverse malattie. Al giorno d'oggi, esistono due tipi principali di terapie cellulari che sono abitualmente utilizzate nella terapia antitumorale: il trapianto di cellule staminali e le cellule CAR-T. Le cellule staminali non vengono modificate in laboratorio prima di essere utilizzate come terapia cellulare nel trattamento del cancro. Le cellule CAR-T vengono prodotte da cellule arricchite dal sangue del paziente e successivamente trasfuse al paziente.

Che cos’è una terapia con cellule CAR-T?

Cosa sono le cellule CAR-T?
Il corpo umano è composto da molti tipi diversi di cellule. La terapia con cellule CAR-T è una tipologia di terapia cellulare che utilizza cellule T appositamente modificate (una parte del sistema immunitario) per combattere il cancro. Il sangue viene prelevato dal paziente e spedito all'impianto di produzione di cellule CAR-T. Qui le cellule T del paziente vengono arricchite e modificate per diventare cellule CAR-T che riconoscono le cellule cancerose. Quando queste cellule CAR-T vengono infuse di nuovo nel paziente, le stesse sono in grado di agganciarsi e attaccare le cellule tumorali del paziente.
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Le varie fasi del trattamento con cellule CAR-T

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    Prelievo tramite leucaferesi:
    Il volume di sangue richiesto viene prelevato e spedito alla struttura di produzione in cui viene fabbricato il prodotto sperimentale.

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    Preparazione della terapia con cellule CAR-T:
    Il paziente riceve la chemioterapia (linfodeplezione), presso il centro cellule CAR-T per ridurre il numero di cellule del sangue.

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    Infusione delle cellule CAR-T:
    Dopo la produzione, le cellule CAR-T vengono rispedite all'ospedale e il paziente riceve una singola infusione contenente le proprie cellule CAR-T.

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Come vengono usate le cellule CAR-T?
Alcuni prodotti con cellule CAR-T sono approvati dalla Commissione europea e dalla FDA per gli USA, nonché dalle autorità di regolamentazione del Paese per il trattamento delle leucemie linfoblastiche acute a cellule B, del mieloma multiplo e dei linfomi a cellule B aggressivi come il LDGCB.
Quanto dura la terapia?
Il nostro trattamento con cellule CAR-T è con singola infusione che sarà somministrata entro circa 30 minuti dall'inizio del processo d’infusione. Lei sarà ricoverato/a in ospedale per questo processo. Dopo l’infusione, verrà strettamente monitorato/a dal personale medico dell'ospedale.
Quali sono gli effetti collaterali della terapia con cellule CAR-T?
Gli effetti collaterali comuni della terapia con cellule CAR-T possono includere sindrome da rilascio di citochine e tossicità neurologica. Il medico del centro cellule CAR-T è a conoscenza di questi effetti collaterali e Le fornirà il trattamento più adatto per questi effetti collaterali per tutta la durata dello studio.
Le cellule CAR-T sono già state testate con altri pazienti?
Da diversi anni aziende farmaceutiche e ospedali universitari svolgono sperimentazioni cliniche con le cellule CAR-T. Fino ad oggi, diversi prodotti con cellule CAR-T sono già stati approvati in Europa e negli Stati Uniti d’America per pazienti adulti e pediatrici affetti da diversi tipi di cancro ematologico. Il primo prodotto è stato approvato nel 2017 negli Stati Uniti d’America e nel 2018 in Europa. Ad oggi, migliaia di pazienti sono stati trattati con prodotti a base di cellule CAR-T approvati.
Che cos’è un prodotto a base di cellule CAR-T CD19?
Il LDGCB è un cancro che colpisce un tipo specifico di cellule, le cellule B, che hanno una struttura sulla loro superficie chiamata CD19. Le cellule CAR-T CD19 hanno la capacità di riconoscere la CD19 sulla superficie delle cellule B in modo da attaccare le cellule B cancerose. Le prime cellule CAR-T CD19 sono state approvate negli Stati Uniti d’America nel 2017 e nel 2018 in Europa.
Che cos'è il medicinale sperimentale e come funziona?
Oltre a CD19, le cellule B possiedono un'altra struttura sulla loro superficie chiamata CD20. Il medicinale sperimentale è un prodotto a base di cellule CAR-T di Miltenyi Biomedicine che si prevede attacchi le cellule tumorali agganciandosi alle strutture CD19 e CD20 delle cellule B. Stiamo esplorando il potenziale del nostro prodotto con cellule CAR-T per trattare i pazienti affetti da LDGCB nelle nostre sperimentazioni cliniche DALY 2. Il medicinale sperimentale non è ancora un trattamento approvato in nessun Paese poiché è attualmente oggetto d’indagine nelle sperimentazioni cliniche DALY 2.

Informazioni sulla sperimentazione clinica DALY 2

Valutazione di un potenziale trattamento con cellule CAR-T per pazienti affetti da DLBCL in Europa e negli Stati Uniti.

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Glossario

Cellule CAR-T

Le cellule T fanno parte del sistema immunitario che ci protegge dalle malattie. Le cellule CAR-T sono cellule T modificate per combattere il cancro.

Centro cellule CAR-T

Il centro cellule CAR-T è un reparto di un ospedale specializzato nel trattamento con cellule CAR-T.

Sindrome da rilascio di citochine

La sindrome da rilascio di citochine è un insieme di sintomi che possono svilupparsi come effetto collaterale della terapia con cellule CAR-T. La sindrome si verifica quando le cellule immunitarie vengono attivate e rilasciano grandi quantità di citochine (componenti infiammatorie) nel corpo.

Linfoma diffuso a grandi cellule B (LDGCB)

Il LDGCB è un cancro aggressivo delle cellule B. È la forma più comune di linfoma non Hodgkin.

Linfodeplezione

La linfodeplezione è un trattamento che utilizza farmaci chemioterapici per preparare il paziente a una terapia con cellule CAR-T.

Tossicità neurologica

La tossicità neurologica è la presenza di almeno un sintomo neurologico che compare dopo l'infusione di cellule CAR-T. Il suo spettro clinico è molto eterogeneo.